周泽平教授：ESLIM-01研究的入组条件设定为5：成人ITP患者需接受过至少一种治疗方案，且允许接受一种ITP维持治疗，病程超过12个月。研究采用的治疗方案为索乐匹尼布或安慰剂。主要的研究终点聚焦于持续应答率，即在14-24周的6次访视中，在无紧急治疗干预下患者需至少达到4次血小板计数不低于50×10⁹/L。次要终点则包括总体应答率，定义为在无紧急治疗干预下至少有一次血小板计数达到或超过50×10⁹/L，同时还涵盖应答时间、基线时紧急治疗的频率、伴随使用的抗ITP药物的减少情况、WHO出血评分以及基于SF-36的生活质量评估结果。

 

ESLIM-01研究已达成主要及所有次要终点，取得了相应的成果⁵。首先，索乐匹尼布中位8天即可使血小板计数提升至50×10⁹/L。

 

其次，索乐匹尼布的整体应答率达71%，对照组为16%。在索乐匹尼布治疗组中，血小板计数中位范围稳定在（50～90）×10⁹/L。此外，索乐匹尼布的治疗效应应答平稳，持续应答率达到48%，持续有效患者的血小板计数中位范围保持在（80～100）×10⁹/L。

 

此外，索乐匹尼布在降低出血风险方面呈现出的研究结果良好。与安慰剂组相比，治疗12周和24周时，WHO出血评分的改善具有统计学意义（P=0.0002）。最后，研究提示了索乐匹尼布在改善患者的生活质量的潜在作用，包括生理功能、疲劳状态及总体健康情况等方面。

 

主要终点和关键次要终点⁵