编者按：第28届欧洲血液学年会（EHA）于2023年6月8日至6月11日在德国法兰克福通过线上+线下组合会议的形式举行。作为欧洲血液学领域规模最大的国际性会议，EHA大会将分享各种科学主题、临床和基础研究，涵盖良性和恶性血液学，并讨论血液学领域的最新进展。在骨髓纤维化症（MF）的治疗方面，浙江大学附属第一医院金洁教授团队的多项研究（abstract S212，P1201及P1033）入选本次大会，着重探索了新型JAK抑制剂杰克替尼（Jaktinib）在MF治疗中的疗效及安全性，其临床价值较大，获得了较大的关注，为此《肿瘤瞭望》在EHA现场特邀采访了金洁教授并针对该话题进行了简要讲解。

 

金洁教授：骨髓纤维化症（MF）是骨髓增殖性肿瘤（MPN）的一种，相较于原发性血小板增多症（ET）和真性红细胞增多症（PV）而言，MF的预后相对更差，根据国际预后积分系统（IPSS）和动态国际预后积分系统（DIPSS），可大致将MF分为低危、中危（中危-1和中危-2）及高危三组，目前治疗上主要针对中危-2及高危组的患者，指南上推荐的治疗药物主要包括芦可替尼（ruxolitinib）及羟基脲两种。但值得注意的是，芦可替尼或羟基脲的治疗仅解决了一部分MF患者因脾脏肿大所带来的压迫症状、体质性症状及负担，仍有较大部分患者的上述症状却无法得到改善。除此之外，芦可替尼治疗还将导致贫血、血细胞减少、感染等不良反应的发生。羟基脲的安全性相对更好，但缩脾及改善体质性症状的效果相对欠佳。

 

金洁教授：该研究是一项随机、双盲的III期临床试验，比较了新型JAK抑制剂杰克替尼（JAKTINIB）与羟基脲在中危-2或高危骨髓纤维化症患者中的疗效，研究共入组105例患者，按照方案预设，基于前70例随机化受试者完成24周治疗随访的数据进行1次中期分析，主要终点是24周时基于中心影像学评估的脾脏体积较基线缩小≥35%（SVR35）的患者比例，其结果显示：①杰克替尼（JAKTINIB）在24周时的SVR35达到了72.3%，明显高于对照组（羟基脲组）的17.4%，疗效明显更优②在24周内贫血响应、血红蛋白的改善、MPN-SAF TSS症状评分以及脾响应等指标上均显示出杰克替尼较羟基脲更优。③在安全性方面，杰克替尼组常见的≥3级治疗期血液学不良事件（TEAE）和常见的非血液学TEAE的发生率均低于羟基脲组。

金洁教授：尽管目前尚未开展关于杰克替尼与芦可替尼在MF治疗中的头对头（head-to-head）研究，但基于我们中心在前期参与的芦可替尼II期临床试验的结果而言，其24周时基于中心影像学评估的脾脏体积较基线缩小≥35%（SVR35）的患者比例要低于本研究所报道的杰克替尼组数据，另外芦可替尼治疗的贫血发生率达到了42%，要明显高于杰克替尼。当然，头对头研究的结果能更为有力地说明该问题。