肿瘤瞭望：“大数据+临床研究”是目前医学界非常热议的一个话题，也是这次会议非常重要的主题。临床研究的这个“小随机”和真实世界的这个“大数据”是医学研究中互相补充、不可缺少的两部分。
近期，在北京雁西湖召开的“2017乳腺癌夏季论坛·北方沙龙”上，《肿瘤瞭望》特别邀请中山大学孙逸仙纪念医院刘强教授接受专访，探讨了大数据对现阶段临床研究的影响。
目前的临床研究仅是大数据的冰山一角
评估某种药物对某种疾病的疗效，证据级别最高的就是随机对照的临床研究。这样的研究能够排除很多干扰因素，病人入组的各方面条件也比较均衡，而回顾性研究的入组人群常分布不均衡，很可能会导致研究结果的偏移。
因此，前瞻性的随机对照临床研究对临床医生的指导意义是最大的，证据级别也被认为是最高的。美国FDA、欧盟和中国的药品监管机构对某种临床新药的批准，往往是基于这样高级别的临床研究数据。
但是目前参加临床研究的病人数量占该疾病人群总数的比例一般非常小，即便是像美国这样的研究体系相对完善的国家，其最好的数据也不过4%而已。由于入组临床研究的病人只是病人总体中的一小部分，且临床中病人又是千变万化、存在一定的个体差异，目前纳入临床研究的病人数量相对于真实世界的大数据来说，完全是一个非常“轻量级”的数据。
基于这种小范围抽样人群进行药物疗效和副作用等临床研究观察到的数据结果，可能存在一定的系统误差，所以需要现实世界的大数据来进行补充。
新模式“大数据+临床研究”
随着对大数据研究的日益关注，以及对大数据的处理和收集的能力日益提高，“大数据+临床研究”的新型临床研究模式一定会有光明的前景。众所周知，中国的乳腺癌患者数量非常庞大。2015年全球乳腺癌新发病例是170万人，中国和美国的乳腺癌新发病例分别为26.8万人和23.2万人。虽然中国的乳腺癌患病人数高居世界第一，但参加临床研究的患者比例比欧美要少得多，那么中国乳腺癌患者的用药效果、副作用等治疗情况和欧美国家比较会不会有一些比较明显的差别呢？这些就更需要真实世界的数据来说明。举例来说，乳腺癌使用他莫西芬内分泌治疗的一个副作用，是可以导致子宫内膜癌。
乳腺癌他莫西芬治疗十年比五年治疗并发子宫内膜癌的发生率明显升高，Atlas研究报道由1.6%升到3.1%，但中国并没有这方面数据的报道。根据国内同行之间的交流可以了解到，妇科医生和乳腺外科医生都认为国内患者乳腺癌他莫西芬治疗并发子宫内膜癌在临床中还是相当少见的，其发生率可能远低于欧美国家的数据。分析其可能存在原因：子宫内膜癌高发于中老年妇女，而中国乳腺癌患者相较于欧美国家乳腺癌患者，其发病年龄要年轻许多，故二者并发子宫内膜癌的风险可能存在一定差异。
如果中国医生机械性的参考欧美国家的数据，在临床中发现乳腺癌内分泌治疗患者的子宫内膜增厚，就反复的进行诊断性刮宫，将会给患者带来很多不必要的经济负担和痛苦。因此，亟待建立国人自己的、真实的临床数据来作为参考和指导，以制定出适合于国人应用的乳腺癌诊断和治疗指南。
欧美国家的人口构成比，以及环境、文化、习惯等和中国存在一定的差异，其临床数据是不能完全作为国人参考依据的。收集国人的临床医学大数据资料，对指导中国患者疾病的临床诊治具有重要的意义。而中国人群（亚裔人群）的数据对欧美国家的数据资料也可起到补充和借鉴的作用。只有基于大数据收集分析的临床研究结果才能最趋近于疾病真实的发展规律。
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